A jornada de quem vive com uma doença rara é marcada por desafios que começam, muitas vezes, antes mesmo do diagnóstico. “Não é incomum, por exemplo, a busca de um diagnóstico preciso demorar mais de uma década. A escassez de profissionais de saúde capacitados e a falta de políticas públicas estruturadas são outros desafios que impõem obstáculos significativos na vida de quem convive com uma enfermidade rara. E os desafios não param por aí. O acesso ao tratamento continua sendo uma das maiores barreiras para essas pessoas”, explica Antoine Daher, presidente da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras (Febrararas).
Diante desse cenário, a recente decisão do Supremo Tribunal Federal (STF) sobre a concessão judicial de tratamentos não incorporados ao Sistema Único de Saúde (SUS) gera uma grande preocupação para a comunidade. “Os novos critérios estabelecidos para a liberação de medicamentos via judicial representam um sério retrocesso no direito à saúde e dificultam, ainda mais, o acesso de pacientes a tratamentos essenciais”, complementa Daher.
Entenda melhor a problemática. Entre as novas regras fixadas pelo STF para solicitações de tratamentos via Justiça, está a exigência de evidências científicas robustas, como estudos randomizados em larga escala. “Essa imposição do STF não leva em consideração, por exemplo, que tratamentos inovadores, principalmente para doenças raras, não contam com estudos amplos, na maioria das vezes, devido à baixa prevalência dos casos. Outro ponto que precisamos chamar atenção é o fato de que medicamentos registrados pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) já passaram por rigorosas avaliações de segurança e eficácia (que incluem análises aprofundadas de dados clínicos, estudos de toxicidade, e inspeções das boas práticas de fabricação que asseguram que os medicamentos atendam aos requisitos mínimos necessários para proteger a saúde da população). Ou seja, se a tecnologia já conta com registro regulatório, não cabe ao judiciário questionar eficácia e segurança. Esse não é o papel da suprema corte”, complementa Daher.
Foi a partir deste contexto que a Febrararas idealizou a campanha ‘Futuro não se apaga’, que visa dar luz ao tema no mês que marca o Dia Mundial da Doenças Raras (28 de fevereiro). A iniciativa conta com vídeo e carta aberta, disponíveis no hub do movimento, que convidam a sociedade civil, gestores e legisladores a refletirem sobre a importância de construir um sistema de saúde que assegure o direito fundamental à vida e à saúde, priorizando soluções que realmente atendam às necessidades da população.
“A campanha é um alerta. A determinação do STF já está impactando muitas pessoas que precisam de medicamentos de alto custo que não estão disponíveis na rede de saúde pública. Não só a comunidade de doenças raras. Quem tem uma doença grave, progressiva e incapacitante, tem pressa e não tem tempo a perder. Milhares de vidas estão em risco porque estão tendo tratamentos negados – e a sociedade, como um todo, precisa olhar atentamente para isso. Não podemos deixar vidas serem apagadas”, finaliza Daher.
Evento de encerramento
Para fazer o encerramento da campanha, a Febrararas fará em 10 de março, das 8h30 às 12h30, na Câmara Municipal de São Paulo (SP), o evento Dia Mundial das Doenças Raras 2025. O objetivo do encontro, além dar visibilidade para a iniciativa, é elevar a conscientização a respeito das enfermidades raras, bem como promover um espaço de reflexão sobre boas práticas na área da saúde, com foco na população que vive com essas condições. A participação no evento é gratuita. Basta se inscrever pelo site.
Sobre a Febrararas: fundada em 30 de janeiro de 2019, a Febrararas nasceu do legítimo anseio de várias associações de doenças raras espalhadas pelo Brasil, que buscavam uma representação mais forte e unificada em nível nacional. Sua criação preencheu uma lacuna significativa na defesa dos direitos e na visibilidade dessas comunidades. Os passos decisivos para a fundação ocorreram nas dependências da Universidade de Brasília, estabelecendo uma conexão duradoura com o meio acadêmico e contribuindo para o avanço do conhecimento na área. Com 23 sócios-fundadores e a experiência de associações com décadas de atuação, a Febrararas rapidamente se expandiu, consolidando-se como uma referência nacional.